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Génothérapie dans un œil soigne les deux yeux

Génothérapie

Génothérapie dans un œil soigne les deux yeux

 

 

Génothérapie dans un œil soigne les deux yeux

 

 

Dans un essai clinique de phase 3 historique, l’équipe internationale, coordonnée par le Dr Patrick Yu-Wai-Man de l’Université de Cambridge et le Dr José-Alain Sahel de l’Université de Pittsburgh et de l’Institut de la Vision, Paris, a traité avec succès 37 patients souffrant de la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON). Sous réserve d’essais supplémentaires, le traitement pourrait aider des milliers de personnes à travers le monde à retrouver et à conserver une partie de leur vue.

 

Génothérapie : l'injection dans un œil soigne les deux yeux
Oeil et génothérapie

 

Génothérapie dans un œil soigne les deux yeux

L’étude, publiée aujourd’hui dans la revue Science Translational Medicine, indique que 78% des patients traités ont connu une amélioration visuelle significative des deux yeux. Il suggère que l’amélioration de la vision dans les yeux non traités pourrait être due au transfert d’ADN par vecteur viral de l’œil injecté.

 

Transfert d´ADN par vecteur viral injecté
Virus

 

 

LHON affecte un type spécifique de cellules rétiniennes, appelées cellules ganglionnaires rétiniennes, provoquant une dégénérescence du nerf optique et une détérioration rapide de la vision des deux yeux. Quelques semaines après le début de la maladie, la vision de la plupart des personnes touchées se détériore à des niveaux auxquels elles sont considérées comme légalement aveugles. La récupération visuelle se produit dans moins de 20% des cas et peu atteignent une vision meilleure que 20/200 (la plus grande lettre sur un diagramme oculaire standard). LHON affecte environ 1 personne sur 30 000, principalement des hommes, avec des symptômes apparaissant généralement entre 20 et 30 ans. La majorité des patients sont porteurs de la mutation m.11778G>A du gène MT-ND4. Le traitement existant pour cette neuropathie optique aveuglante reste limité.

 

La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber

 

«En tant que personne qui traite ces jeunes patients, je suis très frustré par le manque de thérapies efficaces», a déclaré le Dr Sahel, chercheur principal, professeur d’ophtalmologie à l’Université de Pittsburgh. «Ces patients perdent rapidement la vue en l’espace de quelques semaines à quelques mois. Notre étude offre un grand espoir de traiter cette maladie aveuglante chez les jeunes adultes. »

 

José-Alains Sahel
Portrait du professeur Sahel

 

Les chercheurs ont injecté du rAAV2 / 2-ND4 – un vecteur viral contenant de l’ADNc modifié – dans la cavité vitréenne à l’arrière d’un œil de 37 patients ayant subi une perte de vision pendant 6 à 12 mois. Leur autre œil a reçu une injection simulée. La technologie, appelée ciblage mitochondrial, a été développée par l’Institut de la Vision à Paris, en France, et sous licence à GenSight Biologics.

 

Le chercheur coordinateur international et neuro-ophtalmologiste, le Dr Yu-Wai-Man, du département des neurosciences cliniques de Cambridge et du Moorfields Eye Hospital de Londres, a déclaré: «Nous nous attendions à ce que la vision s’améliore dans les yeux traités uniquement avec le vecteur de thérapie génique. De manière assez inattendue, les deux yeux se sont améliorés pour 78% des patients de l’essai suivant la même trajectoire sur 2 ans de suivi.

 

Les yeux traités ont montré une amélioration moyenne de l’acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) de 15 lettres sur un graphique ETDRS, représentant trois lignes de vision, tandis qu’une amélioration moyenne de 13 lettres a été observée dans les yeux traités de manière fictive. Comme certains patients étaient encore dans la phase dynamique du processus de la maladie lors de l’inscription, le gain visuel était encore plus grand, atteignant 28,5 lettres pour les yeux traités et 24,5 lettres pour les yeux traités de manière simulée.

 

Le Dr Yu-Wai-Man a déclaré: «En remplaçant le gène MT-ND4 défectueux, ce traitement sauve les cellules ganglionnaires rétiniennes des effets destructeurs de la mutation m.11778G> A, en préservant la fonction et en améliorant le pronostic visuel du patient. Ces résultats peuvent changer leur vie. »

 

 Dr Patrick Yu-Wai-Man
Patrick Yu-Wai-Man rofesseur en Neurosciences

 

Les chercheurs ont découvert que les yeux traités avaient environ trois fois plus de chances d’obtenir une vision meilleure ou égale à 20/200. Les mesures des résultats rapportées par les patients évaluées à l’aide du questionnaire-25 de la fonction visuelle du National Eye Institute (NEI VFQ-25) ont également confirmé l’impact positif du traitement sur la qualité de vie et le bien-être psychosocial.

 

Les chercheurs ont ensuite mené une étude sur des macaques cynomolgus pour étudier comment le traitement d’un œil pouvait améliorer l’autre. Les macaques ont un système visuel similaire à celui des humains, ce qui permet d’étudier de manière beaucoup plus détaillée la distribution et les effets du vecteur de thérapie génique. Une injection unilatérale de rAAV2 / 2-ND4 a été administrée et après trois mois, les tissus de diverses parties de l’œil et du cerveau ont été analysés pour détecter et quantifier la présence d’ADN de vecteur viral en utilisant un test PCR quantitatif spécifique au transgène.

 

Génothérapie : l'injection dans un œil soigne les deux yeux
Test PCR : singe et doigt dans le nez

 

L’ADN du vecteur viral a été détecté dans le segment antérieur, la rétine et le nerf optique de l’œil non traité. L’amélioration visuelle inattendue observée dans les yeux non traités pourrait donc refléter la diffusion interoculaire de rAAV2 / 2-ND4. Des investigations supplémentaires sont nécessaires pour confirmer ces résultats et si d’autres mécanismes contribuent à cette amélioration bilatérale.

 

Le Dr Yu-Wai-Man a déclaré: «Sauver la vue grâce à la thérapie génique est désormais une réalité. Le traitement s’est avéré sûr et nous explorons actuellement la fenêtre thérapeutique optimale.»

 

«Notre approche ne se limite pas à la restauration de la vision», a ajouté le Dr Sahel. «D’autres maladies mitochondriales pourraient être traitées en utilisant la même technologie.»

Traduit de l’anglais par Sébastien Joachim

 

Source : technologynetworks.com

 

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